西藏药业控股锐正基因 基因编辑管线潜力大

西藏药业和康哲药业共同控股锐正基因。锐正基因布局多个基因编辑管线，其中ART001用于治疗ATTR，全球患者30—50万人，现有药物需重复给药且价格昂贵，该产品仅需给药1次，外周TTR蛋白较基线平均下降可达90%以上且长期维持，安全性优势突出，潜在BIC，目前中国I/II期，美国已获IND并取得孤儿药认定和再生医学先进疗法；ART002靶向PCSK9治疗HeFH，国内IIT研究阶段，对标公司Verve被礼来以13亿美元收购，对标产品已达成近10.35亿元BD交易，公司数据全球最佳。