【观点】恒瑞医药罕见病新药2026年有望上市

文章分析2026年13款罕见病新药有望在中国获批上市，其中恒瑞医药的立康可泮作为CFB抑制剂用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症，是其在罕见病领域的首款创新药，标志着公司从肿瘤领域向罕见病领域的战略延伸。文章指出，本土药企如恒瑞医药在罕见病领域的崛起，体现了从仿制到创新的转型，政策红利和市场驱动助力发展。

此外，文章讨论了突破性治疗机制如基因疗法和环状多肽的应用，推动罕见病治疗向精准根治升级，为患者带来新希望。