【观点】必贝特调研纪要:GDOC并联双靶点与肝外递送平台推进,BEBT-908商业化待GMP放行
2026-10-09
必贝特10月9日披露投资者关系活动记录表,20家机构于9月30日参与调研,调研核心围绕小核酸平台、管线进展与商业化节奏。
公司称,GDOC平台采用“并联”偶联架构,在同一GalNAc递送体系中连接两个siRNA,可同步沉默两个协同肝脏靶点;相比串联连接,结构更稳定、双靶点沉默更持久,相比单药联用可简化给药方案。
肝外递送方面,POC-神经系统平台已在NHP中观察到超过30周靶基因沉默,BEBT-758进入IND规范研究阶段;POC-肾脏平台多款产品处于临床前。
商业化上,BEBT-908因受托生产方原料药工艺变更暂未销售,补充申请已于2026年9月10日获批,预计2026年底至2027年初完成GMP检查、放行及商业化生产;小核酸业务将采取内部研发与外部合作结合的分层策略。
公司提示相关临床、商业化及BD合作均存在不确定性。
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公司称,GDOC平台采用“并联”偶联架构,在同一GalNAc递送体系中连接两个siRNA,可同步沉默两个协同肝脏靶点;相比串联连接,结构更稳定、双靶点沉默更持久,相比单药联用可简化给药方案。
肝外递送方面,POC-神经系统平台已在NHP中观察到超过30周靶基因沉默,BEBT-758进入IND规范研究阶段;POC-肾脏平台多款产品处于临床前。
商业化上,BEBT-908因受托生产方原料药工艺变更暂未销售,补充申请已于2026年9月10日获批,预计2026年底至2027年初完成GMP检查、放行及商业化生产;小核酸业务将采取内部研发与外部合作结合的分层策略。
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